Nature在文中写道:“这一疗法在三人身上的成功,带来了大规模生产前沿CAR-T疗法的希望。”事实上,此前CAR-T细胞疗法在治疗血液肿瘤、自身免疫病方面已显示出巨大的潜力。2017年以来,美国FDA已批准了6款CAR-T细胞疗法上市,用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症。近年来,CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫病方面也展现了巨大前景。但这种疗法通常依赖于个人自身的免疫细胞,这也使得它既昂贵又耗时。
海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)教授徐沪济。上海长征医院供图
这项研究的第一通讯作者是海军军医大学第二附属医院徐沪济教授,10月5日晚上他在接受澎湃新闻记者采访时介绍了这项发表在Cell上的最新成果,即“异体CD19靶向CAR-T疗法治疗两个常见的风湿病——坏死性肌炎和系统性硬化症的研究”。
风湿病是指一大类系统性的自身免疫病,包括常见的类风湿关节炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等。坏死性肌炎和系统性硬化症也是风湿病中的两个疾病。
徐沪济表示,自体嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法作为一种创新的治疗手段,已经在B细胞等恶性肿瘤的治疗中显示出革命性的疗效。一些风湿免疫性疾病发病过程中,B细胞的异常发育和功能失调是致病的关键因素之一。
近期的临床研究已经开始探索将自体CD19靶向CAR-T疗法应用于风湿免疫性疾病的治疗,初步显示出积极的治疗效果。然而,昂贵的费用,制造时间和工艺的复杂性、繁琐的物流以及安全问题等,都是自体CAR-T疗法面临的挑战。
在上述研究中,徐沪济团队成功地治疗了三名有严重复发难治性的风湿免疫疾病的患者。结果表明,靶向CD19的通用型CAR-T细胞在所有患者体内能够有效扩增和完全清除B淋巴细胞,3个月后实现B细胞的重塑。
也就是说,该研究在国际上首次报道使用异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾病,为全世界难治性风湿免疫病的诊治提供新路径、新思路。徐沪济还透露:“目前我们已经使用不同类型的异体CAR-细胞治疗了24例患者,取得了预期的疗效。”
徐沪济表示,这一研究展示了异体通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力,标志着免疫性疾病的治疗已进入新阶段。随着未来研究的深入和临床试验的扩展,有理由期待这一疗法将为更多患者带来福音。
海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)徐沪济教授为本文第一通讯作者,华东师范大学生命科学学院杜冰教授、浙江大学第二附属医院吴华香教授、华东师范大学生命科学学院刘明耀教授为本文共同通讯作者。海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)王晓冰副教授、吴歆副教授,华东师范大学生命科学学院谭炳合副教授、浙江大学第二附属医院朱亮副教授为本文共同第一作者。